En 2013 la cifra era de 452, según la patronal estadounidense PhRMA. Cáncer y patologías genéticas son las que más esfuerzos concentran.
Critina G. Real, Diario Médico, 16 de mayo de 2016
Fármacos en I+D, por áreas y etapa de desarrollo, con algunos medicamentos incluidos en más de una categoría. (PhRMA)
Las compañías biofarmacéuticas con presencia en Estados Unidos están desarrollando 566 nuevos medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras frente a los 452 que tenía en I+D en 2013, que en el citado país están definidas como las que afectan a menos de 200.000 personas y en Europa a menos de uno por cada 2.000 ciudadanos.
Según los datos recopilados en un informe por la patronal norteamericana del sector PhRMA, entre los 566 compuestos en investigación, hay 151 para distintos tipos de cáncer muy poco frecuentes; 82 para cánceres hematológicos también raros; 148 para alteraciones genéticas, incluida la fibrosis quística y la atrofia muscular espinal, y 38 para enfermedades neurológicas, entre otras patologías (ver cuadro).
Además, 134 de esos 566 compuestos en desarrollo están ya en la fase más avanzada de desarrollo clínico (fase III) o pendientes de aprobación, y la patronal recuerda que en la última década la agencia reguladora estadounidense FDA ha aprobado más de 230 medicamentos huérfanos -los destinados a tratar enfermedades raras- y que sólo en 2015 casi la mitad (47 por ciento) de los nuevos compuestos autorizados por la agencia estaban destinados a tratar enfermedades raras.
Los medicamentos en desarrollo para tratar este tipo de enfermedades se apoyan en una tecnología innovadora y un conocimiento científico cada vez mayor de muchas enfermedades raras, de manera que suponen en sí mismos vías terapéuticas innovadoras, según el informe de la patronal, que pone como ejemplo nuevas terapias para esclerosis lateral amiotrófica (ELA) basadas en tecnología antisentido frente a SOD1 y las basadas en mutaciones del C9orf72, que previsiblemente entrarán en investigación clínica en 2017. Otras aproximaciones al tratamiento de esta enfermedad incluyen la terapia génica y de células madre, que pueden empezar a probarse en clínica entre 2016 y 2017.
También destaca una proteína de fusión en investigación para tratar la betatalasemia, una enfermedad hematológica que reduce la producción de hemoglobina. La terapia en desarrollo regula la producción de hemoglobina con el objetivo de aumentar sus niveles.
Terapias dirigidas
Por otra parte, los avances de la ciencia permiten un desarrollo creciente de terapias dirigidas, que están creando nuevas oportunidades terapéuticas en el campo de las enfermedades raras. En este sentido, PhRMA recuerda que la Coalición de Medicina Personalizada de Estados Unidos estima que los medicamentos personalizados disponibles pasaron de los 13 de 2006 a los 126 de 2015, año en que más de la cuarta parte de las aprobaciones de la FDA fueron para tratamientos personalizados, incluidos varios dirigidos a tratar enfermedades raras.
Además, esta organización estima que el 42 por ciento de los medicamentos en desarrollo tienen el potencial de ser terapias personalizadas y ofrecer nuevas alternativas para enfermedades raras. Un ejemplo son los hallazgos ya realizados en torno a genes implicados en distrofia miotónica, ELA, fibrosis quística, progeria y neurofibromatosis; hallazgos que serán cruciales para el desarrollo de nuevos tratamientos.
El informe subraya la importancia de la normativa de medicamentos huérfanos introducida en Estados Unidos en 1983, en reconocimiento a la dificultad que entraña el desarrollo de fármacos para poblaciones muy pequeñas de pacientes. Los incentivos a compañías introducidos en esta normativa han dado lugar a la aprobación de 500 medicamentos desde entonces, frente a menos de 10 autorizados en la década de 1970. A 30 de abril de 2016, la FDA tenía designados como huérfanos a 3.700 potenciales nuevos tratamientos.
Hitos en huérfanos
Presencia y logros del año pasado en este segmento.
- 47% de las aprobaciones de la FDA en 2015 fueron para
medicamentos huérfanos - 8 de estas aprobaciones fueron para primeros de clase, es decir, aproximaciones nuevas en el tratamiento de una enfermedad
- 5 nuevos fármacos estaban destinados a tratar pacientes pediátricos
- 11 eran nuevos compuestos para distintos tipos de cáncer
- 5% de las enfermedades raras tienen un tratamiento aprobado
- 7.000 enfermedades raras se conocen en la actualidad
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